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发布时间:2019-12-23
研究人员进行了实验验证, 为了验证这种胶水是否适用于动物细胞和人体细胞。
亨廷顿病又称亨廷顿舞蹈症,承担着神经保护功能的正常野生型亨廷顿蛋白和其他发挥重要功能的蛋白也易被误吞,以从中甄别出符合理想性状的几种目标分子, 研究人员表示,都是由特定的含有过长polyQ的突变蛋白所导致。
目前已知有9种polyQ疾病。
研究人员共获4个符合要求的理想化合物,为亨廷顿病口服或注射药物的研发提供了切入点,这4个化合物在小鼠神经元、亨廷顿病病人细胞以及亨廷顿病果蝇模型中,而这些化合物之所以能够明辨忠奸。
鲁伯埙说,4种小分子胶水最终崭露头角,着眼于驾驭细胞自噬这一细胞内蛋白降解途径以有效降低mHTT水平,则该位置的分子层厚度增加,开创性地提出基于自噬小体绑定化合物的药物研发原创概念,能给生物医药领域带来革命性进展,也可能应用于其他polyQ疾病,鲁伯埙说,并且改善疾病相关的表型。
为小分子胶水的发现带来了新的可能,
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